การทดลองทางคลินิกเป็นงานวิจัยที่ออกแบบมาเพื่อกำหนดความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาใหม่ในมนุษย์ ผลิตภัณฑ์ทั้งหมดที่ออกแบบมาเพื่อจำหน่ายในภาคเภสัชกรรมต้องผ่านการทดสอบทางคลินิกสามช่วงก่อนที่ผลิตภัณฑ์เหล่านี้จะพร้อมสำหรับตลาด และการรักษาหรือยาจะต้องได้รับการปล่อยตัวออกมาเพื่อขายต่อสาธารณชนเท่านั้นหากทั้งสามขั้นตอนเสร็จสมบูรณ์แล้ว น้อยกว่า 12% ของเภสัชภัณฑ์ทั้งหมดที่เริ่มทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 จริงจะทำให้ผ่านขั้นตอนการอนุมัติทั้งหมดดังนั้นข้อเท็จจริงที่ว่ายาเสพติดอยู่ในขั้นตอนนี้ไม่ได้รับประกันผลสำเร็จ ระยะเวลาที่ยาเสพติดใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกจะแตกต่างกันไป แต่โดยทั่วไปแล้วจะใช้เวลาหลายปีในการผ่านทั้งสามขั้นตอน ตัวอย่างเช่นยาเสพติดมะเร็งใช้เวลาเฉลี่ยแปดปีในการเริ่มต้นจากการเริ่มทดลองในระยะที่ 1 เพื่อให้ได้รับการอนุมัติขั้นสุดท้าย
ก่อนที่ บริษัท ด้านเภสัชกรรมหรือเทคโนโลยีชีวภาพสามารถส่งยาหรือการรักษาเพื่อทดลองทางคลินิก บริษัท ต้องดำเนินการทดลองที่แสดงว่ายามีความปลอดภัยพอสมควรโดยอิงจากการศึกษาทางคลินิกในสัตว์ทดลองก่อน บริษัท จัดส่งผลการทดลองในสัตว์และการออกแบบที่เสนอให้แก่องค์การอาหารและยา (FDA) และคณะกรรมการทบทวนสถาบันท้องถิ่นเพื่อขออนุมัติก่อนที่จะมีการทดลองทางคลินิก
การทดลองในเฟส 2 เป็นการศึกษาว่ายามีความสามารถในการรักษาโรคได้อย่างไรและโดยทั่วไปแล้วการทดลองเหล่านี้เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยหรือโรคประมาณ 300 ถึง 300 คน ผู้เข้าร่วมจะถูกแบ่งออกเป็นกลุ่มทดลองประกอบด้วยผู้เข้าร่วมที่ได้รับยาและกลุ่มควบคุมที่เข้าร่วมการศึกษาซึ่งได้รับยาหลอกหรือการรักษามาตรฐานในปัจจุบัน หลังจากการทดลอง Phase II บริษัท มักจะพบกับตัวแทนขององค์การอาหารและยาเพื่อพิจารณาว่าการทดลองทางคลินิกควรมีความคืบหน้าต่อไปหรือไม่และควรตั้งค่าขั้นต่อไปอย่างไร
สิ่งที่สำคัญที่ต้องจดจำเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกคือยาส่วนใหญ่ที่ใช้ในการทดลองทางคลินิกไม่ได้ทำผ่านขั้นตอนทั้งหมด ด้วยเหตุนี้การลงทุนใน บริษัท เพียงเพราะมีผลิตภัณฑ์ในการทดลองทางคลินิกมีความเสี่ยง ไม่ว่าจะเป็นยาตัวใดตัวหนึ่งที่มีอยู่ในปัจจุบันในการทดลองทางคลินิกควรพิจารณาเพียงอย่างเดียวในการประเมินว่า บริษัท ยามีศักยภาพในการลงทุนหรือไม่