8 ขั้นตอนของการพัฒนายาใหม่

8 (พฤศจิกายน 2024)

8 (พฤศจิกายน 2024)
8 ขั้นตอนของการพัฒนายาใหม่
Anonim

ถ้าคุณต้องการให้รถไฟเหาะตีลังกาเต็มไปด้วยความลุ่มหลงบิดและหมุนให้ย้ายส่วนหนึ่งส่วนของผลงานของคุณไปยังภาคเภสัชกรรมหรือเทคโนโลยีชีวภาพ ทุกวันรวมทั้งวันหยุดสุดสัปดาห์สายข่าวเต็มรูปแบบของข่าวประชาสัมพันธ์จาก บริษัท เหล่านี้สรุปผลการทดลองทางคลินิกที่ดำเนินการเกี่ยวกับยาใหม่และการทดลองและสารประกอบ
ข้อมูลเหล่านี้มักจะเต็มไปด้วยข้อมูลที่คนทั่วไปไม่เข้าใจ ตัวอย่างเช่นในวันที่ 11 กรกฎาคม Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% สร้างขึ้นโดย Highstock 4. 2. 6 ) ประกาศผลจากเฟส 3 การศึกษาของยาเสพติด Revlimid ที่ส่งสต็อกทะยาน 7 เปอร์เซ็นต์ นอกจากนี้ในวันที่ 11 กรกฏาคม Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co 61 68-0 87% สร้างด้วย Highstock 4. 2. 6 ) และ Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% สร้างด้วย Highstock 4. 2. 6 ) ประกาศว่า FDA ยอมรับการตรวจสอบใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติม สำหรับ Eliquis, ยาป้องกันสำหรับ pulmonary embolism
ดูด้านล่าง: อัพและดาวน์เทคโนโลยีชีวภาพ
การทดลองทางคลินิกคืออะไรขั้นตอนต่าง ๆ และทำไมผลของการทดลองและการใช้งานเหล่านี้มักสร้างการเคลื่อนไหวสองหลักในราคาของ หุ้น?
การทดลองทางคลินิกคืออะไร?
การศึกษาทางคลินิกเรียกว่าการศึกษาแบบ interventional การทดลองทางคลินิกเกี่ยวข้องกับการให้ผู้เข้าร่วมการบำบัดยาอุปกรณ์ทางการแพทย์หรือการเปลี่ยนแปลงพฤติกรรมเพื่อศึกษาประสิทธิผล การทดลองเหล่านี้มักเปรียบเทียบการบำบัดทางการแพทย์ใหม่กับการบำบัดที่มีอยู่แล้ว ถ้าเป็นยาเสพติดสารประกอบทดลองจะได้รับแก่ผู้ป่วยบางรายในขณะที่ยาหลอกซึ่งเป็นสารที่ไม่ใช้งานโดยไม่มีผลทางการแพทย์จะได้รับแก่ผู้อื่น
การทดลองทางคลินิกมักจะได้รับการดูแลโดยแพทย์ที่มีพนักงานให้ความช่วยเหลือจากแพทย์และผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์คนอื่น ๆ พวกเขามักได้รับการสนับสนุนจาก บริษัท ยามหาวิทยาลัยสถาบันเอกชนหรือองค์กรภาครัฐและเอกชนอื่น ๆ
ขั้นตอนการทดลองทางคลินิกคืออะไร?
เรื่องเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมส่วนใหญ่ที่คุณอ่านถึงสิ่งที่เกี่ยวกับการศึกษาระยะที่ 1, ระยะที่ 2 และระยะที่ 3 แต่สิ่งนี้หมายความว่าอย่างไร
ในกรณีของยาเสพติดสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาเป็นผู้รับผิดชอบในการอนุมัติยาทั้งหมดเพื่อการขายต่อสาธารณะ หน่วยงานต้องการให้ยาเสพติดทั้งหมดใช้เส้นทางเดียวกับการอนุมัติ
แอ็พพลิเคชันการตรวจสอบยาใหม่ (IND)
บริษัท ยาที่ให้การสนับสนุนยื่นเรื่องนี้ต่อ FDA หลังจากที่ได้รับคำแนะนำจากหน่วยงานแล้ว แอ็พพลิเคชันกำหนดว่า บริษัท จะต้องแสดงผลการทดสอบในสัตว์ทดลองและวิธีที่พวกเขาวางแผนที่จะทำการศึกษาเกี่ยวกับมนุษย์ องค์การอาหารและยาพร้อมด้วยคณะผู้เชี่ยวชาญที่เรียกว่าคณะกรรมการทบทวนสถาบัน (IRB) จากนั้นจะตัดสินใจว่าจะดำเนินการทดลองต่อไปได้อย่างปลอดภัยหรือไม่
ดู: ภาคเภสัชกรรม: องค์การอาหารและยาช่วยหรือทำร้าย?
โปรโตคอลทดลองทางคลินิก
IRB จะตรวจสอบรายละเอียดของโปรโตคอลทดลอง ซึ่งรวมถึงประเภทของผู้เข้าร่วมกำหนดการทดสอบยาและปริมาณความยาวของการศึกษาและวัตถุประสงค์ เมื่อโปรโตคอลได้รับการอนุมัติการทดลองเริ่มต้นขึ้น
ระยะที่ 1
การทดสอบระยะที่ 1 เพื่อความปลอดภัย ยาเสพติดให้กับอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีเพื่อหาผลข้างเคียงที่พบมากที่สุดของยาเสพติดและวิธีการที่ถูกดูดซึมและขับออกมา โดยปกติ 20 ถึง 80 คนมีส่วนร่วมในการทดลองในระยะที่ 1
ระยะที่ 2
ยาทำงานหรือไม่? การให้ยาเสพติดได้รับการอนุมัติสำหรับการศึกษาต่อในระยะที่ 2 คือการทดสอบเพื่อประสิทธิภาพพร้อมกับการตรวจสอบความปลอดภัยต่อไป ยาเสพติดมีผลอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกสำหรับสภาพที่มันหมายถึงการรักษา? ผู้เข้าร่วมโครงการประกอบด้วยผู้ที่เป็นโรคหรือเงื่อนไขที่ระบุไว้ในยา นี่คือที่ที่ผู้เข้าร่วมบางคนได้รับยาที่ใช้งานขณะที่คนอื่น ๆ ได้รับยาหลอกหรือยาอื่น ๆ ผู้เข้ารับการฝึกอบรมมีตั้งแต่ไม่กี่โหลขึ้นไปมากกว่า 300 คน
ดู: การประเมิน บริษัท เภสัชกรรม
ระยะที่ 3
ดีกว่าการรักษาในปัจจุบันหรือไม่? องค์การอาหารและยาและผู้สนับสนุนยาเสพติดทำงานร่วมกันเพื่อออกแบบการศึกษาในระยะที่ 3 พวกเขาอาจศึกษายาเสพติดในประชากรที่แตกต่างกันในปริมาณที่แตกต่างกันและร่วมกับยาอื่น ๆ การศึกษาเหล่านี้มักเป็นการศึกษาแบบ double-blind โดยที่ทั้งผู้เข้าร่วมและนักวิจัยไม่ทราบว่าใครเป็นผู้ที่ได้รับยาที่ใช้งานอยู่ การทดลองในระยะที่ 3 มีขนาดใหญ่ซึ่งอาจเกี่ยวข้องกับคนนับหมื่นคนทั่วโลก แต่ตามข้อมูลของ FDA ส่วนใหญ่จะมีขนาดไม่เกิน 3 000 หากพบว่ายาเสพติดมีประโยชน์มากกว่าผู้ป่วยรายอื่นและด้านข้าง ผลกระทบสามารถจัดการได้มีการยื่นขอยาใหม่
แอพพลิเคชันยาใหม่
องค์การอาหารและยามีเวลา 60 วันในการพิจารณาว่าจะยื่นคำร้องขอให้ตรวจทานหรือไม่ หากใบสมัครไม่สมบูรณ์ใบสมัครจะถูกส่งกลับไปยังผู้สนับสนุนยาเสพติด อาจเป็นเรื่องง่ายๆเหมือนกับเอกสารที่หายไปหรือเป็นเรื่องที่เสียค่าใช้จ่ายเนื่องจากไม่ได้เป็นส่วนหนึ่งของกระบวนการพิจารณาคดีทางคลินิก
การอนุมัติที่เป็นไปได้
องค์การอาหารและยาจะเข้าเยี่ยมชมโรงงานผลิตตรวจสอบข้อมูลการติดฉลากและศึกษาข้อมูลการทดลองทางคลินิกทั้งหมดเพื่อตัดสินใจว่าจะอนุมัติยาหรือไม่
ระยะที่ 4
การทดลองในระยะที่ 4 ดำเนินการบางครั้งเพื่อศึกษาถึงผลกระทบที่เกิดขึ้นเมื่อยาได้รับการอนุมัติและได้รับประโยชน์อย่างกว้างขวาง หากมีรายงานผลข้างเคียงในผู้ป่วยจำนวนมากการศึกษาในเฟส 4 อาจต้องการทราบว่าผลข้างเคียงเชื่อมต่อกับยาหรือจากยาร่วมกับอาหารอื่นหรืออาหารบางชนิด
สำหรับ Infographic ที่อธิบายขั้นตอนนี้คลิกที่นี่
เหตุใดหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมจึงมีความผันผวน?
บริษัท ที่มีขนาดใหญ่กว่าข้อมูลทางคลินิกที่ไม่เอื้ออำนวยจะส่งผลต่อราคาหุ้น แต่สำหรับ บริษัท ขนาดเล็กที่เพิ่งเริ่มต้นใหม่ซึ่งอาจพัฒนาวิธีบำบัดเพียงชนิดเดียวหากล้มเหลวในขั้นตอนใดก็ตามในกระบวนการทางคลินิกความมีชีวิตของ บริษัท ส่งต่ออาจจะอยู่ในคำถาม
ตามข้อมูลจาก Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) การพัฒนายาตัวเดียวอาจเสียค่าใช้จ่ายได้มากถึง $ 1 3 พันล้านเหรียญในปี 2548 แม้ว่าจะมีแท็กราคามากมายสำหรับการพัฒนายาสิ่งที่ชัดเจนก็คือราคาแพง เมื่อใดก็ได้ในกระบวนการนี้ยาเสพติดอาจถูกทอดทิ้งซึ่งหมายความว่าเงินทั้งหมดหรือเกือบทั้งหมดที่ลงทุนในมันหายไป
ตามที่ FDA ยาเสพติดส่วนใหญ่ในการพัฒนาจะไม่สิ้นสุดในชั้นวางขายยาทำให้กระบวนการเล่นการพนันเงินดอลลาร์สูงสำหรับอุตสาหกรรมเภสัชกรรม
ดู: Phenoms เภสัชกรรม: ยาที่มียอดขายดีที่สุดของอเมริกา
ดำเนินการ
ครั้งต่อไปที่คุณอ่านข่าวประชาสัมพันธ์ลองคิดดูว่ายาหรืออุปกรณ์อยู่ในระยะพัฒนาไปเท่าไร เมื่อวันที่ 11 กรกฎาคม Alnylam Pharmaceuticals ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130 50-1. 41% สร้างด้วย Highstock 4. 2. 6 ) รายงานข้อมูลในระยะที่ 1 ที่เป็นบวก สารประกอบที่เรียกว่า ALN-TTRsc แม้ว่าจะสร้างกำไรสองหลักสำหรับหุ้น แต่อย่ารีบใส่เงินลงในชื่อที่รายงานผลในช่วงเริ่มต้น หากการทดลองในเฟส 2 หรือเฟส 3 ไม่ได้ผลลัพธ์ที่ต้องการกำไรทั้งหมดบวกจำนวนมากขึ้นอาจถูกลบทิ้งได้ในหนึ่งวัน โดยทั่วไปถ้าคุณมีมุมมองที่ยาวขึ้นให้มองหา บริษัท ที่ประกาศผลในภายหลัง หุ้นเหล่านี้มีแนวโน้มที่จะมีการถือครองหุ้นระยะยาว